У САД одобрен први лек против Алцхајмера који делује директно на узрок болести

Лек је одобрен за примену, и према наводима Федералне агенције, „може пружити значајну терапијску корист у односу на постојеће третмане".

Одобрење је на много начина значајно. „Адухелм“ је први третман усмерен на основну патофизиологију Алцхајмерове болести. Утиче на узрок болести, за разлику од терапија које су пацијентима биле до сада доступне. 

Клиничка испитивања лека су показала да се очекује да ће он променити карактеристични налаз у мозгу пацијената са Алцхајмером, и довести до смањења разарајућег облика деменције.

„Свесни смо пажње око овог одобрења. Водила се значајна јавна расправа о томе да ли 'адухелм' треба одобрити. Као што је често случај када је у питању тумачење научних података, стручна заједница нуди различите перспективе. Испитивали смо, и до најситнијих детаља прочешљали налазе клиничких испитивања, затражили смо информације од Саветодавног одбора за лекове за периферни и централни нервни систем, саслушали смо перспективе заједнице пацијената и прегледали све релевантне податке. На крају смо одлучили да користимо пут убрзаног одобрења – пут који је намењен пружању ранијег приступа потенцијално вредним терапијама за пацијенте са озбиљним болестима тамо где постоји незадовољена потреба и где се очекује клиничка корист, упркос извесној преосталој несигурности у вези са том коришћу", навели су у Агенцији.

Утврђујући да је пријава испуњавала услове за убрзано одобрење, Агенција је закључила да су предности „адухелма" за пацијенте са Алцхајмеровом болешћу веће од могућих ризика терапије.

Одобрење се заснива на сурогатној или средњој клиничкој крајњој тачки (у овом случају смањењу амилоидних наслага у мозгу). Сурогат крајња тачка је маркер, као што је лабораторијско мерење, радиографска слика, физички знак или друга мера за коју се сматра да предвиђа клиничку корист, али сама по себи није мера клиничке користи. 

Компаније за лекове морају да спроведу студије након одобрења како би верификовале очекивану клиничку корист. Ове студије су познате као потврдна испитивања фазе 4. Ако потврдно испитивање не верификује очекивану клиничку корист од лека, ФДА ће поновити процедуру и уклонити лек са тржишта.

Хитна потреба за лечењем 

„Уз све наведено, изузетно смо свесни постепеног и кумулативног разарања које узрокује Алцхајмерова болест, јер пацијенти временом губе памћење и когнитивно функционисање. У касној фази болести, људи више не могу да воде разговор нити да реагују на своје окружење.

У просеку, особа са Алцхајмеровом болешћу живи четири до осам година након дијагнозе, али неки пацијенти могу да живе и до двадесет година са том болешћу", објаснили су стручњаци из Агенције за лекове САД. 

Потреба за лечењем је хитна јер тренутно више од шест милиона Американаца живи са Алцхајмеровом болешћу и очекује се да ће овај број расти како становништво стари.

Алцхајмерова болест је шести узрок смрти у Сједињеним Државама.

Иако су подаци о леку „адухелму" компликовани с обзиром на његове клиничке користи, ФДА је утврдила да постоје значајни докази да он смањује амилоидне бета чворове у мозгу и да је смањење тих наслага од велике користи за пацијенте.

ФДА ће и даље надгледати дејство „адухелма" а настављају се и испитивања о његовом учинку.

Такође, ФДА захтева од произвођача лека „Биогена“ да спроведе додатна клиничка испитивања након одобрења, како би верификовало клиничку корист лека.