Може ли нова генска терапија бити делотворна у лечењу људи

Године 2011. др Балтимор, добитник Нобелове награде за физиологију медицине, вирусолог са Института за технологију Калифорнија (где се ИГТ тестира у лечењу бројних болести), и његов тим показали су да антитела унета у ћелије путем вируса могу да заштите мишеве од ХИВ-а, што би даље значило да ИГТ може заштитити и људе од игала контаминираних тим вирусом. Међутим, већина таквих инфекција дешава се услед секса. Зато је тим урадио додатни експеримент: инфицирао је женке мишева преко вагиналне мембране. Након годину дана објавили су да је техника заштитила мишеве од ХИВ-а. „Ми не стимулишемо, већ заобилазимо имуносистем. То што радимо фундаментално се разликује од вакцинације, иако је крајњи резултат веома сличан", каже др Балтимор.

Пре отприлике четири године др Џонсон је започео прво клиничко испитивање ИГТ-а на људима. Његов тим је у мишиће волонтера унео гене за производњу антитела против ХИВ-а како би се видело да ли је третман безбедан. „Оптимистични смо, надамо се", рекао је тада, у очекивању резултата др Џонсон.

Да ли ће нова процедура успети ‒ отворено је питање. Истраживачи још испитују колико је безбедна и ефикасна код људи. Могућност да такав генетички инжењеринг учини да људи постану отпорни на неке инфективне болести може изазвати бојазан код пацијената. „Реално, то је веома осетљиво подручје и потребна су боља објашњења", каже Балтимор. Не постоји гаранција да ће успеси на животињама бити поновљени код људи. „Људи нису само велики мишеви", рекао је др Роналд Г. Кристал, председавајући Одсека за генетичку медицину при Медицинском колеџу Вејл Корнел. Он је затим додао: „Имунолошки систем људи може напасти вештачка антитела или вирусе који их доносе и тако уништити заштиту. Мишићне ћелије могу направити исувише антитела, јер немају уграђену регулацију коју имунолошке ћелије имају". Но сви експерименти указују на то да антитела креирана новом процедуром могу да помогну у борби против болести које су деценијама биле отпорне на вакцине.

Ни биоетичари не виде велике етичке препреке за ИГТ, јер се заснива на генској терапији која се развија више од 30 година. „Не делује ми као радикалан потез", рекао је Џонатан Кимелман, доцент на Унивезитету Макгил. Др Балтимор сматра да ће неки људи ипак бити скептични према идеји да „вакцинација" у будућности треба да значи и измену њихове ДНК, чак и ако има потенцијала да спречи фаталне болести. Ипак, закључује: „Као научник, сматрам да је наша обавеза да нове процедуре, зато што су значајне за јавно здравље, претворимо у клиничку праксу."