Деца оболела од Моркио синдрома почела да примају терапију

Представници удружења оболелих надају се да ће држава пронаћи начин и да петоро одраслих добије најновију терапију, која је веома скупа.

Како се лече пацијенти у осталим европским и светским земљама и какви у ефекти савремене терапије, само су неке од тема Међународног конгреса о Мукополисахаридози који се данас и сутра одржава у Београду.

Искуства ће разменити више од 100 стручњака из земље и света који се баве лечењем метаболичких болести.

Један од водећих светских стручњака у лечењу оболелих од метаболичких болести, докторка Кристина Лампе из Универзитетске болнице у Гисену у Немачкој, каже да се у Европи труде да сви пацијенти имају подједнаке услове лечења.

"Рана дијагноза Мукополисахаридозе је врло важна, јер је то напредујућа, хронична болест која оштећује све органе. Што се раније почне са терапијом избегавају се неповратна оштећења органа", рекла је Лампеова новинарима пред почетак скупа.

Моркио синдром је тешка, урођена болест метаболизма узрокована недостатком ензима. Болест карактерише престанак раста пацијента, честе инфекције дисајних путева, долази до оштећења скелетног система, слуха, вида, а некада и унутрашњих органа.

Лампеова је указала да је болница у којој ради учествовала у студији употребе савременог лека од 2014. године и да су резултати показали да се стање код пацијената стабилизује, да активније учествују у свакодневном животу, имају мање болова и мање инфекција.

Појашњава да је лек нов и да је рано процењивати његов учинак.

Председница Удружења пацијената МПС Србија Драгана Милетић Лајко истакла да је посебно задовољна што су, после вишегодишњег настојања, особа са МПС 4 почеле да примају ензимско-супституциону терапију о трошку државе.

Она је додала да очекује од надлежних да у најскоријем периоду пронађу решење и да се и одраслим особама омогући савремена терапија која стопира прогресију болести и подиже квалитет живота.

"Важно да се што раније почне са терапијом"

Начелник Одељења за испитивање метаболичких болести при Институту за мајку и дете Марија Ђорђевић појашњава да код урођених болести метаболизма недостаје или је значајно смањена функција једног ензима, те сложени шећери не могу да се метаболишу већ се нагомилавају у организму и оштећује бројне органе - срце, јетру, скелетни систем. 

"Код мукополисахаридоза тип 4А највише страда скелетни систем, а последице се јављају на бројним другим органима", појашњава Ђорђевићева.

Додаје да се појавио лек за лечење пацијената, а то значи да је ензим који недостаје направљен фабричким путем и да се пацијентима даје венски. 

"Негде је тај лек мање, негде више успешан. Међутим, ово значајан и веома важан корак у терапији урођених болести метаболизма. Уколико желимо да помогнемо пацијентима важно је да се што раније дијагностикује, да се што раније почне са терапијом, јер се тада могу очекивати боље резултате", појаснила је Ђорђевићева.

Додаје да је код лечења пацијената важан мултидисциплинарни приступ, те да се морају укључити лекари који се баве другим областима пошто страдају бројни органи - физијатар, ортопед, неурохирург, кардиолог, пулмолог.