Генска терапија успела

Група научника под руководством професора Филипа Лебулша из француског Института за здравље и медицинска истраживања у Инсерму и са универзитета Харвард први пут је успешно применила генску терапију на младићу оболелом од тешке генетске болести крви - таласемије која може да изазове јаку анемију, пренеле су светске агенције.

Ради се о младом Французу вијетнамско-тајландског порекла коме је када је имао 18 година поново убачен у организам „коригован" ген узет из његове кичмене мождине.

„Три године након почетка терапије, сада 21-годишњи пацијент, више не мора да прима трансфузије крви и то већ више од две године", истакао је Лебулш.

Према његовим речима, живот младог пацијента потпуно се променио. Захваљујући побољшању младић је успео да се одважи да пронађе сталан посао као кувар у једном од париских ресторана.

Иако је за младог Француза болест део прошлости, што потврђују сви резултати анализа, лекари му препоручују да и даље буде обазрив.

У свету се годишње рађа око 200.000 деце са синдромом таласемије, а годишње се болест дијагностикује код једне на 10.000 особа у Европској унији.

Због хиперметаболизма који се јавља као последица болести долази до заостајања у расту оболелог и до развоја скелетних деформација.

Бета таласемија мајор најозбиљнији је облик обољења и у овом случају код пацијената се већ од рођења се манифестује анемија тежег степена. Деца заостају у расту, имају нападе грознице и дијареје. Нормалан развој до сада је био могућ уз одговарајуће лечење трансфузијом, али се крајем прве деценије живота јављају знаци прекомерног депоновања гвожђа.

Уколико се не лечи, таласемија може довести до озбиљног заостатка у расту и развоју, монголоидног изгледа, а често се јављају и здравствени проблеми попут срчане инсуфицијенције, као и увећање срца, јетре и слезине.