Крагујевац: Научници почели да раде на леку за ублажавање симптома спиналне мишиће атрофије

2,1 милион евра - цена најскупљег лека на свету - "золгенсме". Толико новца су пре три године морали да сакупе Ђурђевићи из Чумића код Крагујевца како би га примио њихов син Гаврило, оболео од спиналне мишићне атрофије. За њих је то био најтежи период у животу.

“Пун неизвесности, страха, бриге да ли ћемо успети да сакупимо довољно средстава, тако да је то хвала Богу све иза нас. Сада је Гаврило добро, он напредује”, наводи Невена Ђурђевић, Гаврилова мама.

На сву срећу, и терапије су данас о трошку државе. Са жељом да помогну оболелима, у коштац са тим ретким и прогресивним неуромишићним обољењем ухватили су се и научници универзитета у Крагујевцу и Београду.

“Ми смо установили да посотоји један протеин који се скраћено назива HDAC 4 и да он заправо иницира одумирање мишића када дође већ до развоја спиналне мишићне атрофије. Тако да је наш циљ да развијемо нове молекуле на основу технологије која се назива PROTAC, која треба да изазове деградацију, односно разлагање тог мишића у ћелији и да се на тај начин у старту спречи одумирање тих мишића”, објашњава проф. др Милан Младеновић, ПМФ Крагујевац.

За истраживања су од Фонда за науку добили око 285.000 евра и радиће се у неколико фаза. 

“Прва фаза јесте дизајн активних једињена помоћу вештачке интелигенције. Након тога следи фаза синтезе једињена. Следећа фаза јесте тестирање тих једињења на ензиму HDAC 4, то је епигенетска мета која је повезана са одумирањем мишића”, наглашава др Невена Томашевић, из ПМФ Крагујевац.

Потом следе лабораторијска тестирања на животињама. 

“Ми у овом тренутку имамо све неопходне дозволе за рад са експерименталним животињама, значи дозволу и сагласност етичке комисије”, каже др Сања Матић, из Института за информационе технологије Крагујевац. 

Ако све буде по плану, требало би да за три године почну клиничке студије, односно испитивања на пацијентима. Тај процес потрајаће десетак година. Нови лек неће заменити постојеће терапије, али ће се заједничком применом постизати бољи резултати. Према процени научника, од "золгенсме" ће бити око 1.000 пута јефитнији и моћи ће да га користе сви оболели. 

“Надамо се да ће иновативне терапије које се појављују за њега обезбедити још бољу, лепшу и светлију будућност”, истиче Невена Ђурђевић, Гаврилова мама.

Томе се у Србији нада и око 130-оро деце и одраслих код којих је регистрована спинална мишићна атрофија. Од септембра прошле године, када је у свим пордилиштима у земљи уведен скрининг на ову ретку генетску болест, од 25.000 тестираних, позитивно је било пет беба.